Autori: Sofia Silvola, Edoardo Croce, Umberto Restelli, Simone Corinti, Davide Croce
Background
La Malattia di Fabry e una malattia genetica rara con una prevalenza stimata di 1-5/10.000 soggetti. Per il suo trattamento sono indicate due terapie enzimatiche sostitutive (ERT): agalsidasi alfa e agalsidasi beta. L’obiettivo di questa valutazione e stato stimare la gestione del tempo e le conseguenze economiche dell’uso delle due terapie nel contesto italiano, dal punto di vista del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). La comprensione dell’onere di gestione del tempo e dei costi del trattamento sara utile ai direttori/ amministratori degli ospedali italiani e ai farmacisti.
Materiali e metodi
Abbiamo considerato il dosaggio dei due trattamenti in base al peso dei soggetti affetti da Malattia di Fabry e il relativo costo di somministrazione adottando la prospettiva del SSN in un orizzonte temporale annuale. A livello organizzativo, e stato stimato il tempo di infusione necessario per paziente (40 minuti per agalsidasi alfa e tra 90 e 385 minuti per agalsidasi beta).
Risultati
Il costo annuale per trattamento con agalsidasi alfa e compreso tra 120.332 € e 240.361 € e tra 160.341 € e 240.360 € per agalsidasi beta. Considerando il peso medio per sesso riportato nel Fabry Outcome Survey, questa valutazione economica suggerisce un costo inferiore legato all’uso di agalsidasi alfa rispetto ad agalsidasi beta compreso tra 0 € e -40.009 €. In termini di tempo di infusione, l’uso di agalsidasi alfa ridurrebbe il tempo di infusione tra -55 minuti e -345 minuti. Considerando una casistica di 20 soggetti in un singolo ospedale e una percentuale di soggetti gestiti a domicilio del 50%, si stima un numero annuo di ore di infusione inferiori compreso tra 217 e 1.495 ore.
Conclusioni
Questa valutazione economica suggerisce che l’uso di agalsidasi alfa rispetto ad agalsidasi beta si correla a vantaggi sia in termini economici che di gestione del tempo, consentendo un’ottimizzazione e una maggiore efficienza nel trattamento dei soggetti affetti dalla Malattia di Fabry.
Keywords
Malattia di Fabry, agalsidasi alfa, valutazione economica, impatto organizzativo.
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