Il burden economico degli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A in Italia e potenziale impatto associato all’utilizzo di rurioctocog alfa pegol (Adynovi®): un’analisi real world

C. Vassallo; B. Canali; F. Fiorentino; P. Arpa

Autori: C. Vassallo, B. Canali, F. Fiorentino, P. Arpa

Background

L’emofilia A e una patologia genetica rara caratterizzata da episodi emorragici con un impatto debilitante sulla vita dei pazienti.

Obiettivo

Lo scopo dell’analisi e stimare l’impatto economico per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN) italiano associato alla gestione degli episodi di sanguinamento nei pazienti con almeno 12 anni affetti da emofilia A e il potenziale impatto associato all’utilizzo di rurioctocog alfa pegol (Adynovi®).

Materiali e metodi

L’analisi e stata sviluppata in quattro fasi: 1) identificazione dei siti e della gravita dei sanguinamenti; 2) stima del consumo di risorse per la gestione delle emorragie; 3) stima dei costi unitari; 4) modellizzazione ed estrapolazione dei risultati alla popolazione. I dati di input sono stati raccolti dal database real world Hemo Dynamics e dalla letteratura italiana e sono stati validati, cosi come le fasi dell’analisi e i risultati, da un panel di ematologi. Sono inoltre state sviluppate tre analisi di scenario per valutare la variazione dei risultati in base alle diverse strategie di trattamento.

Risultati

Nel 2022, i costi diretti sanitari di un episodio di sanguinamento sono stati stimati in media pari a 5.264 €/paziente, variando tra 4.713 €, 11.122 € e 43.831 € rispettivamente nelle emorragie lievi/moderate, gravi e a rischio vita. Il costo totale della gestione degli episodi di sanguinamento in Italia e risultato pari a 30,5 milioni di euro, guidato dai sanguinamenti lievi e moderati (quasi l’85% della spesa totale per sanguinamenti), in quanto piu frequenti. Tra le varie strategie di trattamento, i costi minori (8.800 €/paziente annui) sono associati a rurioctocog alfa pegol somministrato a trough level alto.

Conclusioni

Lo studio ha evidenziato il significativo burden economico dei sanguinamenti nell’emofilia A, sottolineando l’importanza di una maggiore consapevolezza della patologia e dello sviluppo di terapie che consentano di diminuire la frequenza dei sanguinamenti.