Autori: R. Poscia, C.D. Vizza, R. Badagliacca, V. Panella, A. Santoro, S. Di Matteo, M.C. Valentino, G.M. Bruno, M. D’Alto, S. Ghio, G.L. Colombo
Introduzione
L’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e una malattia grave, progressiva e rara. E pericolosa per cuore e polmoni e comporta un aumento della pressione sanguigna all’interno delle arteriole polmonari, che puo causare insufficienza cardiaca e morte. Riociguat e un nuovo farmaco orale della classe di stimolatori di ciclica guanylate solubili e l’unico farmaco finora che mostra un significativo beneficio clinico sia nella PAH che nell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica CTEPH (CTEPH inoperabile e CTEPH persistente/ricorrente dopo endarterectomia polmonare). L’obiettivo della nostra analisi e stato quello di sviluppare un modello di impatto sul budget basato su dati reali, al fine di valutare l’impatto economico dell’introduzione del riociguat nella gestione l’ipertensione arteriosa polmonare dal punto di vista del servizio sanitario nazionale italiano (Servizio Sanitario Nazionale, SSN), utilizzando un approccio basato sul valore.
Metodi
Il modello e stato sviluppato sulla base dei dati amministrativi raccolti da dicembre 2014 a marzo 2018 e ha confrontato i costi diretti (sanitari) di due strategie: “SENZA riociguat” (scenario 1) e “CON riociguat” (scenario 2). L’analisi e stata effettuata dal punto di vista del SSN italiano e ha coperto un orizzonte temporale di 3 anni e 4 mesi. I costi diretti sono stati ottenuti da gazzetta ufficiale nazionale e convalidati da un gruppo di esperti. Lo scenario 1 e lo scenario corrente basato sui dati dei database amministrativi disponibili (pratica clinica reale). Lo scenario 2 presuppone che ai pazienti trattati con una combinazione di farmaci ERA – PDE-5i che non riescono a raggiungere un’adeguata risposta terapeutica venga dato riociguat invece di PDE-5i, prima di passare a un prostanoide parenterale o inalato (PCA). E pratica clinica comune rivalutare i pazienti dopo circa 180 giorni al fine di decidere se e necessario un cambiamento di terapia. Alla luce dei risultati dello studio RESPITE, il 30% dei pazienti dovrebbe continuare con il riociguat, mentre il 70% aggiungera un PCA dopo questo tempo.
Risultati
Nella coorte reale (N.177), i costi totali dei farmaci sono stati pari a 16,1 milioni di euro nello scenario 1 e a 14,1 milioni di euro nello scenario 2. I costi di trattamento per i pazienti affetti da ERA – PDE-5i -PCA (N.35) sono stati pari a 7,2 milioni di euro nello scenario 1 e 5,2 milioni di euro nello scenario 2, con un risparmio complessivo di 2 milioni di euro (-28%).
Discussione
Riociguat puo migliorare la classe funzionale e ritardare il peggioramento clinico a stadi piu gravi di PAH. Inoltre, la nostra analisi ha mostrato che il suo utilizzo puo differire l’inizio della prossima linea di trattamento (prostanoidi parenterali) in pazienti la cui PAH non e adeguatamente controllata con i regimi tradizionali. La terapia con riociguat sembra in grado di portare ad una diminuzione della spesa farmaceutica e sanitaria italiana. La nostra analisi ha dimostrato un risparmio complessivo di 2 milioni di euro sulla popolazione trattata.
Keywords
Riociguat, pulmonary arterial hypertension, budget impact, soluble guanylate cyclase stimulators, real-world evidence, value-based approach.
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