Applicazione del metodo GRADE per la valutazione della qualita delle prove a sostegno del trattamento con blinatumomab della leucemia linfoblastica acuta negli adulti

Autori: Alberto Bosi, Pier Luigi Canonico, Robin Foa, Fabrizio Pane

Background

Blinatumomab e il primo anticorpo bispecifico reclutante le cellule T, attualmente rimborsato in Italia per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivata o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia nell’adulto. Nello studio di fase 3 TOWER blinatumomab ha dimostrato un beneficio di sopravvivenza statisticamente significativo rispetto alla chemioterapia, quasi raddoppiando la sopravvivenza mediana e la probabilita di ottenere una remissione ematologica completa entro 12 settimane, in accordo con quanto osservato anche nello studio registrativo di fase 2 e nei confronti storici.

Obiettivo

Obiettivo della presente indagine e stata la valutazione secondo i parametri della metodologia GRADE della qualita delle prove osservate negli studi a sostegno dell’indicazione terapeutica di blinatumomab.

Materiali e metodi

Secondo i principi del GRADE sono state considerate le possibili domande (quesiti) pertinenti la qualita delle prove secondo le dimensioni del PICO (pazienti, intervento, confronto ed esiti di interesse). E stata quindi definita l’importanza relativa degli esiti, con successiva valutazione della qualita delle prove per ciascun esito e rappresentazione dei risultati mediante tabelle sinottiche delle evidenze elaborate con il software GRADEpro.

Risultati

Per gli esiti dello studio TOWER valutati come critici e stata esclusa la presenza di limitazioni, inconsistenza fra i risultati, scarsa trasferibilita delle prove, imprecisione della stima degli effetti, rischio di bias nello studio, quali possibili ragioni per effettuare un downgrade della qualita delle prove.

Conclusioni

La valutazione della qualita complessiva delle prove a favore del trattamento con blinatumomab e pertanto risultata alta per il quesito di indagine scelto. Tale studio inoltre ha evidenziato quanto sia utile l’impiego del metodo GRADE per malattie rare, valutando in modo esplicito e ordinato non solo l’appropriatezza del disegno di studio ma anche l’appropriatezza rispetto a ciascun outcome critico basandosi su una gerarchia predefinita di valori.

Keywords

leucemia linfoblastica acuta, BCP-ALL R/R Ph-, blinatumomab, GRADE, malattia rara.

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