Autori: Sergio Di Matteo, Giacomo Bruno, Giulia Faitelli, Chiara Alberti, Mattia Altini, Mariagrazia Celeste, Antonio Cuneo, Marco Gambera, Mauro Krampera, Vito Ladisa, Marzia Mensurati, Carlo Nicora, Alessandra Tedeschi, Livio Trentin, Marzia Varettoni, Andriano Venditti, Pierluigi Zinzani, Giorgio Lorenzo Colombo
Background
La Leucemia Linfatica Cronica (LLC) è una delle neoplasie ematologiche più comuni, con un decorso clinico eterogeneo. L’avvento degli inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTKi), come ibrutinib, acalabrutinib e zanubrutinib, ha trasformato la gestione della LLC, migliorando le prospettive di sopravvivenza. Tuttavia, l’uso estensivo di queste terapie pone questioni di sostenibilità economica per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN), inclusa una minore prevedibilità dei costi e una maggiore complessità nella pianificazione e gestione delle risorse finanziarie, soprattutto considerando i costi significativi associati a tali farmaci.
Materiali e Metodi
Per valutare l’impatto economico dei BTKi nel trattamento della LLC, sono stati organizzati due advisory board multidisciplinari, comprendenti clinici, farmacisti ospedalieri e stakeholder regionali. Il progetto ha mirato a sviluppare un modello di budget impact (BIM) basato su evidenze cliniche e opinioni dei key opinion leader. Le due sessioni si sono svolte il 17 gennaio 2024 e il 23 febbraio 2024, con l’obiettivo di valutare i costi dei farmaci, la gestione delle complicanze e la sostenibilità delle terapie. Il BIM è stato implementato utilizzando dati di letteratura e input derivati dagli incontri. L’analisi è stata condotta dal punto di vista del SSN, con un orizzonte temporale di 3 anni. Per il calcolo dei costi delle terapie, sono stati presi in considerazione i costi di acquisto dei farmaci (basati sul prezzo ex-factory, al netto degli sconti obbligatori), insieme alla posologia e al numero di unità annuali somministrate. La robustezza dei risultati è stata testata tramite un’analisi di sensibilità.
Risultati
L’analisi del BIM ha evidenziato che l’introduzione di zanubrutinib nel mercato italiano, con una quota progressivamente crescente, comporta un significativo risparmio per il SSN rispetto agli scenari con ibrutinib e acalabrutinib. I risultati hanno mostrato un risparmio cumulativo di circa 5,7 milioni di euro nel triennio di osservazione. Le simulazioni hanno confermato la robustezza dei risultati anche in scenari di sensibilità che consideravano variazioni nei costi dei farmaci e nella frequenza degli eventi avversi.
Discussione
L’analisi condotta evidenzia l’applicabilità del modello di budget impact (BIM) nel contesto della pianificazione economica per il trattamento della LLC con BTKi. I risultati indicano che l’impatto di zanubrutinib sul panorama terapeutico italiano rappresenta un’opzione economicamente sostenibile, riducendo la spesa complessiva del SSN rispetto agli scenari in cui vengono utilizzati solo ibrutinib o acalabrutinib. La robustezza del modello è stata confermata attraverso l’analisi di sensibilità, che ha considerato variabili chiave come la prevalenza della malattia, i costi dei farmaci e la frequenza degli eventi avversi.
Keywords
leucemia linfatica cronica, inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTKi), budget impact analysis.
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