Analisi di costo-utilita di Esmya® nel trattamento con terapia intermittente del fibroma uterino con sintomi da moderati a gravi in Italia

G. L. Colombo; S. Di Matteo; M. Oselin; M. C. Valentino; C. Martinotti; G. M. Bruno

Autori: G. L. Colombo, S. Di Matteo, M. Oselin, M. C. Valentino, C. Martinotti, G. M. Bruno

Introduzione

I fibromi uterini (FU) sono la forma piu comune di tumori benigni nelle donne in eta fertile. Essi si sviluppano nello strato muscolare dell’utero sotto l’influenza di stimoli genetici e ormonali. Gli attuali trattamenti farmacologici sono mirati all’attenuazione dei sintomi, in particolare l’eccessivo sanguinamento, l’anemia ed il dolore. L’unico modo per eliminarli consiste nel ricorrere all’asportazione mediante intervento chirurgico. Ulipristal acetato 5- mg (UPA, Esmya®), un modulatore selettivo del progesterone approvato per l’utilizzo prolungato, permette di controllare i sintomi e di ridurre il volume del FU consentendo di posticipare/evitare l’intervento chirurgico.

Obiettivo

L’obiettivo dell’analisi e stato quello di valutare il rapporto di costo-utilita di ulipristal acetato rispetto all’intervento chirurgico nel trattare pazienti affette da fibroma uterino con sintomi da moderati a gravi nella fascia d’eta compresa tra 18 e 55 anni.

Metodi

Tramite l’impiego di un modello di simulazione di Markov sono stati simulati 2 scenari: nello scenario SENZA UPA tutte le pazienti target dell’analisi sono state sottoposte direttamente ad intervento chirurgico; nello scenario CON UPA alle pazienti e stata somministrata la terapia intermittente con ulipristal acetato (5mg/die per 3 mesi seguiti da 2 mesi di sospensione). In quest’ultimo scenario, in base ai dati di efficacia clinica, solo alcune pazienti, dopo i cicli di terapia con UPA, hanno subito l’intervento chirurgico. Nell’analisi, i costi e l’utilita (Quality Adjusted Life Years) dei due scenari sono stati messi a confronto valutando il rapporto di costo-utilita (Incremental Cost Effectiveness Ratio); l’intervallo temporale considerato nel caso base e pari a 4 cicli di trattamento che corrisponde al massimo rimborsato dal SSN con UPA (1 anno e 8 mesi). L’ICER e stato poi calcolato anche dopo rispettivamente 1, 2, 3, 6, 8, 10 cicli di trattamento con UPA.

Risultati

Nel caso base lo scenario CON UPA e risultato dominante rispetto allo scenario SENZA UPA in quanto meno costoso (€ 2.805 per paziente vs. € 3.701 per paziente) e piu efficace (1,335 QALYs per paziente vs. 1,329 QALYs per paziente). L’impiego di ulipristal acetato 5mg si e dimostrato la strategia dominante anche dopo 1, 2, 3, 6, 8 cicli di trattamento. Solamente dopo 10 cicli di trattamento, pari ad oltre 4 anni, lo scenario CON UPA risulterebbe piu costoso dello scenario in cui tutte le pazienti sono trattate chirurgicamente gia nel primo mese di simulazione; tale aspetto e piu che bilanciato dal punto di vista farmacoeconomico dal crescente aumento della qualita della vita delle pazienti con FU. L’ICER ottenuto dopo 10 cicli di terapia e infatti risultato essere pari a € 2.139; valore nettamente inferiore alla soglia ritenuta di accettabilita (€ 40.000).

Conclusioni

Nell’ambito del Sistema Sanitario Nazionale (SSN) italiano, in quasi tutte le simulazioni proposte la terapia intermittente con ulipristal acetato e risultata essere l’opzione terapeutica dominante rispetto al ricorso diretto all’intervento chirurgico nelle pazienti affette da fibroma uterino con sintomi da moderati a gravi. Nell’unica simulazione (10 cicli) in cui il costo dello scenario CON UPA risulta essere superiore a quello SENZA UPA la valutazione farmacoeconomica e estremamente vantaggiosa soprattutto considerando che la spesa nel primo scenario e ripartita in oltre 4 anni, mentre quella del secondo scenario si avrebbe immediatamente. Nelle valutazioni in ambito sanitario sta assumendo sempre maggior importanza l’aspetto legato alla qualita della vita dei pazienti, che con la scelta dell’impiego di UPA intermittente verrebbe quindi sempre piu tutelata e migliorata.